EpicentRx宣布其NLRP3抑制劑RRx-001于結(jié)直腸癌患者中進(jìn)行的ROCKET試驗(yàn)數(shù)據(jù)，發(fā)表于Clinical Colorectal Cancer期刊當(dāng)中。數(shù)據(jù)顯示，與標(biāo)準(zhǔn)療法相比，RRx-001與伊立替康（irinotecan）組合療法在晚期結(jié)直腸癌患者中，延長超過3倍的無進(jìn)展生存期（PFS），并具顯著改善的安全性。這些患者曾接受過三或四線含有伊立替康的FOLFIRI方案治療。

結(jié)直腸癌是最常見，也最為嚴(yán)重的癌癥之一。在2020年，預(yù)估全球有超過190萬人診斷患有結(jié)直腸癌，并有93.5萬人死于此疾病。所有癌癥患者中，預(yù)估約每十位癌癥患者就有一位因結(jié)直腸癌而死亡。接受后線療法的結(jié)直腸癌患者的預(yù)后極差，其緩解率通常僅約1-2%，而中位無進(jìn)展生存期大約為2個(gè)月。

RRx-001是一款具高選擇性的NLRP3炎癥小體抑制劑，具有幫助血管正?；?、腫瘤相關(guān)巨噬細(xì)胞極化、恢復(fù)腫瘤對過往療法敏感性的特征。RRx-001目前于多項(xiàng)癌癥與神經(jīng)退化性疾病的臨床試驗(yàn)中進(jìn)行檢視。

RRx-001化學(xué)結(jié)構(gòu)式（圖片來源：PubChem） 

所公布的ROCKET試驗(yàn)共有34位患者入組，被隨機(jī)分配口服標(biāo)準(zhǔn)療法多激酶抑制劑regorafenib，或接受RRx-001為期兩個(gè)月的靜脈輸注，并在之后接受雙周一次的伊立替康治療直至發(fā)生疾病進(jìn)展。數(shù)據(jù)分析顯示，接受RRx-001與伊立替康組合療法患者的中位總生存期為8.6個(gè)月，而此數(shù)值在接受活性對照組的患者中僅為4.7個(gè)月。此外，組合療法亦展現(xiàn)顯著中位無進(jìn)展生存期的改善，其中位無進(jìn)展生存期為6.1個(gè)月，而活性對照組僅為1.7個(gè)月（p=0.0030）。接受組合療法患者的總緩解率為20.8%，活性對照組患者則不見緩解。

圖片來源：123RF

與活性對照組相較，組合療法的安全性具有明顯改善，并且沒有觀察到伊立替康常見的嚴(yán)重腹瀉癥狀，這可能是由于RRx-001對腸胃道產(chǎn)生的保護(hù)作用所致。

根據(jù)EpicentRx首席執(zhí)行官也是仍在行醫(yī)的腸胃道癌癥醫(yī)師Tony Reid博士，現(xiàn)有3、4線結(jié)直腸癌的標(biāo)準(zhǔn)療法經(jīng)常造成嚴(yán)重的皮膚刺激與疲倦癥狀，因此一項(xiàng)具良好耐受性與療效的療法是需要的。若ROCKET的結(jié)果能夠在臨床3期試驗(yàn)獲得驗(yàn)證，很有可能會成為結(jié)直腸癌3線或以上的另一種治療選擇。